Számunkra és az egész terület számára egy fontos mérföldkő volt a tegnapi publikációnk, melyben bemutattuk, hogy egy 58 éves, teljesen vak ember részlegesen visszanyerte a látását. A beteg alapvető fényérzékenysége megmaradt, tudta például, hogy merről jön a fény, azonban objektumokat nem látott – vázolta fel előadásában Roska Botond kutató. A Svájcban dolgozó magyar orvos prezentációjában bemutatta a terápia mögötti kutatásokat, a beteg klinikai vizsgálatát, az átütő eredményeket prezentáló videót és beszélt a kutatások jövőjéről is.
A kutatás háttere
Hétfőn jelent meg a közlemény arról, hogy egy nemzetközi kutatócsoport kimutatta, hogy az optogenetikai terápia segítségével sikerült részben visszanyerni a látásfunkciókat egy retinitis pigmentosában szenvedő betegnél. Az eredményről a Nature Medicine című szaklapban számolt be a José-Alain Sahel és Roska Botond vezette nemzetközi kutatócsoport.
Roska Botond kedd reggel a kutatás múltját és jövőjét mutatta be részletesen hazai újságíróknak. A publikáció megjelenését és az addig vezető hosszú utat a kutató mérföldkőnek nevezte a látás helyreállításának útján
A szakember arra hívta fel a figyelmet, hogy az összes látóbetegség a szemben vagy a retinában keletkezik, a retinának rendkívül fontos szerepe van ebben a folyamatban. Ez gyakorlatilag egy biológiai számítógép, felvesz egy videót, kreál 30 reprezentációt ebből és továbbítja az agy felé. Az agy nem látja ugye, hogy mi van odakint, ezért az agy ezekre a videókra támaszkodva jósolja meg, hogy mi van a külvilágban – világította meg a retina működését Roska Botond.
A retina belsejében 100 kis elem van, amelyek a számításokat végzik. Ezt úgy kell elképzelni, mint egy hamburgert. Ennek az alsó része a ganglionsejt réteg, amely kommunikál az aggyal.
A kutatócsoport a retinitis pigmentosa nevű vakság betegségcsoportot kutatta, ami a teljes vakság 20 százalékáért felelős. Ebben az esetben a fényérzékeny réteg megszűnik fényérzékenynek lenni. Az történik, mintha leszednénk a hamburger felső kenyérpogácsáját, amikor eltűnik a fényérzékeny réteg. A célunk, hogy ezt a fényérzékeny réteget visszaültessük – magyarázta. Elsőre ez egy egyszerű ötletnek tűnik, de kellett hozzá egy óriási technológiai fejlődés, és mindent magunknak kellett kifejlesztenünk – részletezte.

Arról is beszélt a professzor, hogy a ganglionsejteket célzó módszer a legegyszerűbb a rendelkezésre álló módszerek közül, ennél csak jobbak vannak, és az új módszerekkel kapcsolatban is vannak már előrehaladott kutatások.
A páciens
Hosszú út vezetett a klinikai vizsgálatokig. Kezdetben egereken kísérleteztek, amelyek visszanyerték a látásukat, majd ki kellett dolgozni a génterápiás módszert, amelyet majmokban próbáltak ki.
A 2018-2019-ben elindult klinikai vizsgálatokkal kapcsolatban kifejtette: egyszer kell a páciensnek egy injekció, majd kap egy szemüveget, ami a szemébe projektál sárga és borostyán színeket. A zsebében lévő szoftver dolgozza fel a képeket. A beinjektálás után eltelt 4,5 hónap, azalatt a beinjektált vírus elkezdi kifejleszteni a fehérjét. Majd ezt követően jön a páciens trenírozása, és 2,5 hónapon át semmit sem észlelt a beteg. Majd utána az utcán közlekedve ismerte fel a gyalogátkelőhelyet. Ekkor kezdtük el a kvantitatív teszteket – ismertette a klinikai vizsgálat részleteit.
A módszernek köszönhetően a teljesen vak páciens elkezdte látni az objektumokat. Ez az első lépés a látás visszaállításának folyamatában és reméljük, hogy mostantól felgyorsulnak az események – fogalmazott.
Arról is beszélt Roska Botond, hogy csak egy pácienssel tudtak végigmenni ezen az úton és végigvinni a terápiát eddig a pontig egyelőre, mert közbeszólt a pandémia. De vannak még betegek, akik részt vesznek ebben a vizsgálatban.
Az illető 20 éves korában veszítette el a látását. A vizsgálat során a kontroll kondíció az volt, amikor nem volt rajta a szemüveg.
Roska Botond látványos videófelvételeket mutatott arról, ahogyan a páciens az eszköznek és a módszernek köszönhetően megtalál az asztalon bizonyos tárgyakat. Először nagyobb tárgyat kellett megkeresnie egy asztalon, majd következett a kisebb tárgy megtalálása, utána meg is kellett már számolnia hány tárgyat lát az asztalon, például hány darab poharat. Az utolsó feladat pedig, hogy egy transzparens objektumot tettek az asztalra a kezelőorvosok és azonnal megmondta a páciens, hogy hol és mit lát.

A vizsgálatokból kiderült, hogy amikor kisebb volt a tárgy, akkor több hibát vétett a páciens. A kutatás során a páciens fejére helyeztek egy multielektródás EG-t is, amely során azt vizsgálták, hogy mikor látnak a vizuális kéreg felett aktivitást. A vizsgálat eredményei alapján matematikai művelettel meg tudtuk mondani, hogy ott van e az objektum vagy nincs – részletezte.

Később kérdésre válaszolva elárulta, hogy nem találkozott a pácienssel, és nem is szeretne. Fontos számára ugyanis, hogy érzelmileg ne legyen bevonva a páciens kezelésébe, mert amikor az elemzést készítem, és bejön az érzelem, akkor a kutatás félremehet – vallotta be. Előbb láttam a betegről szóló vizsgálat adatait, mint magát a videót – ismerte el.
A betegtől viszont hozott egy idézetet az újságíró hallgatóságnak, a hétfői bejelentés óta ugyanis ez iránt is rengetegen érdeklődtek. Roska Botondtól azt is megtudtuk, hogy hatalmas nemzetközi érdeklődés övezi a mostani eredményeket, és a mai nap folyamán folyamatosan, több ország újságíróinak is előadásokat tart.
Azoknak, akik gyászoltak a látásuk elvesztése miatt, azt mondhatom, hogy ez a kezelés a mai eredményei alapján reményekkel teli – üzente a beteg a sorstársainak.
Merre tovább?
Egy kérdésre válaszolva Roska Botond kifejtette: két irányt lát a jövőre nézve.
AZ ELSŐ, HOGY A TEGNAP MEGJELENT PUBLIKÁCIÓVAL EGY ÚJ TUDOMÁNY KELETKEZETT, A VIZUÁLIS REHABILITÁCIÓ.
A páciens vizsgálatából jól látható, hogy az agynak sok időre volt szüksége, hogy megtanulja a szem új nyelvét, mert a szem a módszerünknek új nyelvet beszél, nem a régit. A mi módszerünk nem ugyanazokat a mintázatokat küldi, mint egy nem beteg emberben. Azt is meg kell tanulnunk, hogyan tanítjuk az embert látni – fogalmazott.
A másik irány, hogy többféle optogentikai stratégia van, és vannak a most bemutatottnál sokkal jobb terápiák, ezek is folyamatban vannak. Mindre van külön cég, amelyben nem vagyok érdekelt, és ezek a cégek, ezek a módszerek egymással versengenek – árulta el. A cégek működésével kapcsolatban úgy fogalmazott, hogy most nagyon jó a befektetői hangulat, könnyedén tudnak forrásokat szerezni ezek a cégek. Az viszont, hogy hogyan lesz ezekből a kutatásokból később termék, nem az én dolgom – mutatott rá.
Amit ígérni tud, hogy soha nem adják fel. A kutatás folyamatát úgy illusztrálta: olyan helyzetben vannak, mintha bedobták volna őket az óceánba és keresik a szigeteket. Elindulunk egy irányba, és ha ott nem találunk semmit, akkor visszaúszunk. Állandóan hibázunk, de egyet tudunk: nem adjuk fel sosem. Biztos vagyok benne, hogy lesznek nagy csattanások a falnak, de addig megyünk, amíg nem lépünk egyet előre – mutatott rá a kutatói lét egyik jellemzőjére.
Azt is kifejtette, hogy a módszertan klinikai vizsgálatát lefolytató cégek oda mennek, ahol a vak emberekről kellő számú adatok állnak rendelkezésre és ismerik a páciensek genetikáját. Ezért azon dolgozik Magyarországon a Semmelweis Egyetemmel együttműködésben, hogy idehaza is jól körülhatárolható páciens csoportot hozzanak létre, hogy amikor a kutatást hasznosító cégek elkezdenek mozgolódni különböző országokba, akkor Magyarországot is célba vegyék – mondta.
Én kutató vagyok, ötletekkel jövök, olyan megoldásokon dolgozunk, ami 10 év múlva hasznosul. Specialitásom, hogy látom előre: 20 év múlva mit tudunk csinálni, és ezeket segítem előre vinni – fejtette ki egy kérdésre válaszolva.
Olyan dolgokat viszünk most az emberbe, amit 2005-ben kezdtünk el – emlékeztetett. Azt is felidézte, hogy José-Alain Sahel 2007-ben kereste meg, ő Franciaország legnagyobb szemklinikájának szemész orvosa és ezzel egy komoly intézet állt be Roska Botond kutatásai mögé. 2008-ban volt ezzel kapcsolatban egy Nature-publikációjuk, majd 2010-ben a Science-ben jelent meg kutatásuk, és ezek jelentették az első tudományos áttörést, amikor mindenki komolyan vette a tudományos életben az ő munkásságát.
Azt is elmondta, hogy a kutatócsoportja azokra a vakság betegségekre koncentrál, ahol van látóideg, ahol nincs látóideg, ott nehezebb segíteni. Erre is van viszont már programjuk, amikor az agyba hozzák vissza a látást. Erre viszont egy agyműtétre van szükség.
Arra a kérdésre, hogy a mostani eredményekkel közelebb került-e a Nobel-díjhoz, Roska Botond úgy felelt, hogy a kutatók életében ezek a kérdések nincsenek jelen, nem a díjért csinálja. Azt is bevallotta, hogy 14-16 órát dolgozik egy nap.
Forrás: portfolio.hu