Friss hírek

Reménykeltő szavak, biztató eredmények – dr. Roska Botond tartott előadást a látásvisszaállító génterápiáról

Az MVGYOSZ szervező munkatársainak minden várakozását felülmúlta az az  érdeklődés, amivel a látássérült és ép látású jelentkezők - érintettek, hozzátartozók és szakemberek - érkeztek dr. Roska Botond  professzornak a látásvisszaállító génterápiáról szóló előadására. A  vártnál lényegesen nagyobb érdeklődés miatt még az előadás helyszínét  is meg kellett változtatni, hiszen az MVGYOSZ székházának nagytermében  a közönség fele sem fért volna el. November 19-én délután a Lurdy  Konferencia Központ 700 fős termét megtöltötte az érdeklődő hallgatóság, a professzor úr pedig nem okozott csalódást nekik.

 

  Nagyné Berke Mónika, az esemény főszervezője és dr. Nagy Sándor, a  szövetség elnöke bevezetőjében arról beszélt, hogy a genetikai  kutatások várakozást keltenek azokban az emberekben, akik valamilyen  fogyatékossággal élnek. Méltatták a professzor úr eredményeit és  munkásságát, amivel világszerte látássérült emberek millióinak ad  reményt arra, hogy állapotuk javulhat vagy legalább nem romlik majd  tovább.

  

Roska Botond 1969-ben született Budapesten. A Semmelweis Egyetemen  szerzett általános orvosi diplomát, majd a Kaliforniai Egyetem  Berkelei intézetében doktorált, ezután a Harvardon tanult genetikát és  virológiát. 2005 óta él Bázelben. A Bázeli Egyetem orvosi karának  professzora, 2018 óta a Molekuláris és Klinikai Szemészeti  Kutatóközpont igazgatója. Az elmúlt időszakban három rangos orvosi  díjat is megkapott, mindegyik elismerést első magyarként érdemelte ki.

 

2019-ben Áder János köztársasági elnöktől vehette át a Magyar Szent  István-rend kitüntetést.

  

Roska professzor huszonöt év után most először tartott tudományos  előadást anyanyelvén. Megnyerő és közérthető stílusa hamar  elvarázsolta a hallgatóságot, bizonyára az érdekes témán túl ennek is  volt köszönhető az a csend és odafigyelés, amivel az előadást követték  a megjelentek. A professzor nem ígért csodás gyógyulást és mindenre  ható gyógymódot, hanem tárgyilagosan mutatta be a genetikai és  neurobiológiai kutatások legfrissebb eredményeit, amelyek lehetővé  teszik a szem ideghártyáját alkotó sejtek fényérzékenységének  visszaállítását.

  

Roska Botond és kutatócsoportja feltérképezte, hogyan nyerik ki a  vizuális információt a környezetből a látórendszer különféle sejtjei.

 

Vizsgálati eredményeik alapján kidolgoztak egy olyan génterápiát,  amely visszaállíthatja azok látását, akik genetikai rendellenesség  miatt lettek látássérültek. A svájci kutatócsoport által kifejlesztett  terápia lényege, hogy a sérült szemideghártya, retina megfelelő sejtjeinek működésébe való beavatkozással képesek eljuttatni a  vizuális információt a betegek központi idegrendszerébe. A  laboratórium kifejlesztett egy olyan számítógéppel tervezett  szintetikus vírust, amely be tud jutni az összes retinasejtbe. Ezek az  ún. vektorvírusok génterápiás hatóanyagokat tudnak szállítani, melyek  kizárólag abban a sejttípusban fejtik ki hatásukat, amelyek a  látásromlásért felelősek.

  

Az ismertető a látás folyamatának és a retina működésének egyszerű magyarázatával kezdődött, majd a professzor által létrehozott  intézetben zajló alapkutatások és az ezek eredményeként jelenleg is  kidolgozás alatt álló génterápiás eljárások bemutatásával  folytatódott. Olyan dolgokról hallhatott a közönség, amit a laikus  ember szinte el sem tud képzelni: mesterségesen növesztett retináról,  amit emberi szembe beültetni ugyan még nem lehet, de a génterápiás  eljárások vizsgálatára már tökéletesen alkalmas, az ún. bázisszerkesztő gépről, ami a hibás géneket javítja ki, a mára már  elavultnak számító retinachipes kutatások tapasztalatairól és arról,  hogy az ember géntérképe egy nagyjából százkötetes könyvtárban leírva  hozzáférhető.

  

Zárásként dr. Roska Botond megválaszolta az érdeklődők által  előzetesen megküldött kérdéseket. Sokan voltak kíváncsiak arra, hogy  milyen szembetegségek esetén segíthet a kutatócsoportja által  kifejlesztett terápia. Megtudhattuk, hogy az eljárás elsősorban a  macula degeneratio fiatalkori változatával élőknek jelenthet reményt,  főleg akkor, ha a retina sejtjei még élnek és ha már nincs  hasznosítható látásmaradvány. De ahogy azt a sajtóban is nyilatkozta:

 

olyan vakság, amin nem lehet segíteni, nem létezik. Ezt a kijelentését  úgy magyarázta, hogy a génterápiás eljárások hosszabb távon minden  látássérült ember számára javulást hozhatnak. Sokakat érdekelt az is,  hogy mik a javulás esélyei azokban az esetekben, amikor a látásvesztés  nem genetikai eredetű, illetve amikor egy már többször műtött szemről  van szó. Többen kérdezték, hol zajlanak jelenleg klinikai vizsgálatok,  mely eljárások kipróbálására lehet jelentkezni kísérleti alanynak.

 

Arra is sokan voltak kíváncsiak, hogy a génterápiához szükséges-e  legyengíteni az immunrendszert, illetve hogy a terápia során a  szervezetbe jutó vírusnak vannak-e ismert mellékhatásai. Felmerült az  a kérdés is, hogy életkorfüggő-e a beavatkozás sikeressége, hogy rövid  vagy hosszú távon jelenthet-e megoldást a génterápia és hogy milyen  kockázatokkal járnak az effajta beavatkozások. Tekintettel arra, hogy  a génterápiás eljárások többsége még kutatási fázisban van, a  professzor úr szerint sok kérdésre nem lehet még teljesen pontos  választ adni.

  

Az MVGYOSZ elnöksége prof. dr. Roska Botond részére Louis  Braille-emlékérmet adományozott a szembetegségek javításáért végzett  kiemelkedő tudományos munkája elismeréseként, melyet dr. Nagy Sándor  elnök az előadást követően adott át a professzor úrnak.

  

Aki lemaradt az előadásról, az sem maradt ki semmiből, hiszen az  előadás hamarosan meghallgatható lesz az MVGYOSZ Hangoskönyvtár  alkalmazásban. A látásvisszaállító génterápiás eljárások fejlődéséről,  az esetleges klinikai kísérleti lehetőségekről és egyéb fejleményekről  pedig a jövőben folyamatosan beszámolunk.

  

Németh Orsolya

  

Forrás: www.mvgyosz.hu

  

nincs olyan vakság, amin nem lehet segíteni. - mondja a professzor.

  

Az Info Radio  oldalán 2 részben megtekinthető az interjú!

  

https://www.youtube.com/watch?v=wdNffFFMVg0